UC wykazuje rzeczywisty wpływ innowacyjnej terapii gynicznej w leczeniu choroby wzroku

Ujawnił wpływ terapii genowej pacjentów na mózg pacjentów z rodzajem dystrofii dziedzicznej siatkówki, związanej z ciężką utratą obustronnego wzroku.

Dochodzenie jest zintegrowane z konsorcjum Ern-Eye, europejską siecią referencyjną poświęconą rzadkim chorobom oka (z 24 krajami Unii Europejskiej), która stara się zapewnić lepszą wiedzę i monitorowanie ponad 900 zidentyfikowanych obecnie rzadkich chorób oczu. Choroby te są główną przyczyną upośledzenia wzroku i ślepoty u dzieci i młodych dorosłych w Europie.

W tym kontekście dochodzenie przeprowadziło multidyscyplinarny zespół University of Coimbra (UC) i lokalnej jednostki zdrowia Coimbra (ULS Coimbra). Pokazuje Rzeczywisty wpływ terapii genowej na poziomie mózgu pacjentów z rodzajem Retina dziedziczna dystrofiazwiązane z poważną utratą obustronnego wzroku.

Naukowcy studiowali reakcja mózgu Bodźce wizualne przez osoby, które otrzymały innowacyjną – terapię geniczną – dla dziedzicznej dystrofii siatkówki związanej z Gene RPE65, To odgrywa istotną rolę w wizji.

Terapia geniczna to leczenie, które ma na celu zastąpienie genu, który nie działa prawidłowo. W tym przypadku (voretigene non -parvist), jest podawany pod siatkówka chorych, po Chirurgia wewnątrzgałkowa (vitrectomia).

Korzystne skutki tego leczenia na poziomie funkcji wzrokowej leczonych pacjentów zostały już szeroko udokumentowane. Ale teraz jego skuteczność została udowodniona, oprócz zidentyfikowania Zmiany w obszarach kory mózgowej związane z widzeniem po leczeniu.

Pacjenci dotknięte dystrofią siatkówki związane z genem RPE65 są bardzo Ograniczone w centralnym widoku mają nocną ślepotę i utratę widzenia bocznego.

Wszyscy pacjenci oceniono przed i rok po leczeniu, z badaniami obrazowymi testów funkcji siatkówki i wizualnych, stosując bodźce o różnych poziomach jasności i kontrastu, a także poprzez funkcjonalne obrazowanie rezonansu magnetycznego.

I zostały zweryfikowane Specyficzne ulepszenia wrażliwości światła w środowiskach niskiej jasności.

Co zaskakujące, poprawa, którą naukowcy byli w stanie wykryć „Zależy nie tylko od komórek siatkówki, które były interweniowane z terapią genową, ale także od zdolności mózgu do reakcji na interwencję”, Wyjaśnia badacz Miguel Castelo-Branco w oświadczeniu wysłanym do ZAP.

To jest, „ regiony prawej półkuli mózguktóre dominują w funkcji wizualnej, były te, które pokazały Lepsza reakcja na interwencję”Dodaje autora badania.

Oprócz wykazania pozytywnych wyników terapii genowej leczenia tej choroby związanej z genem RPE65, wyniki sugerują również, że „podejścia rehabilitacyjne, w tym trening funkcji wizualnych, są ważne dla kieruj mózgiem Aby lepiej zareagować na terapię genową ”, mówi neuronauta.

„Istnieje coraz więcej dowodów na potrzebę potrzeby «Re -educate» Obwody mózgowe Nawet w przypadkach, w których terapia jest skierowana do wyczucia narządów, jak to ma miejsce w słuchaniu, z implantami ślimakowymi i późniejszym procesem słuchania reedukacji, która implikuje profesjonalistów, takich jak terapeuci mowy ”, podsumowuje Miguel Castelo-Branco.